10月份中美欧批准上市的新药中，有3款为全球首次获批的新药。君实生物的特瑞普利单抗在美国成功获批，成为美国首个且唯一一款鼻咽癌治疗药物，也是首个在美国获批的中国自主研发和生产的创新生物药。

我国批准3款新药上市

10月份，我国批准了3款新药上市。根据Pharmadigger数据库，这3款新药非全球首次批准上市（详见表1）。

利特昔替尼是辉瑞公司研发的一款每日1次的口服特异性Janus激酶3（JAK3）/肝细胞癌表达的酪氨酸激酶(TEC)抑制剂，可阻断导致斑秃的信号分子和免疫细胞活性，从而抑制免疫系统杀伤毛囊细胞以达到治疗斑秃的目的。该药于今年6月获美国 药品管理局（FDA）批准，9月份在欧盟获批上市。本次在我国获批是基于一项名为ALLEGRO的Ⅱb/Ⅲ期临床研究，结果显示，斑秃患者每日服用30mg或50mg利特昔替尼24周后，实现头皮毛发覆盖率≥80%的患者比例显著高于安慰剂组，达到了主要疗效终点。

氘可来昔替尼是百时美施贵宝研发的全球首个且唯一一个获批的变构酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂，作用于非 ATP结合位点（TYK-2 的调节结构域，假激酶结构域），作用位点精准锁定在TYK-2上，避免了脱靶毒性。该药本次在我国获批是基于名为PSO-3的临床研究，结果显示，患者使用氘可来昔替尼16周后，银屑病严重程度评分显著优于安慰剂组，疗效可以维持稳定至52周。该药已于2022年9月在美国获批上市。

阿那白滞素是苏庇医药研发的一种白细胞介素1（IL-1）受体拮抗剂，它能通过与多种组织和器官中表达的IL-1的1型受体结合，阻断IL-1的生物活性。家族性地中海热（FMF）是一种常染色体隐性遗传病，已被纳入中国《第一批罕见病目录》。FMF的病理学与IL-1的过量产生相关。在FMF患者中开展的临床研究结果表明，使用阿那白滞素治疗后患者FMF发作频率降低，生活质量改善。

美国批准6款新药上市

10月份，美国批准上市6款新药。根据Pharmadigger数据库，Etrasimod、Zilucoplan、Vamorolone为全球范围内首次批准上市的新药（详见表2）。

Etrasimod（商品名：Velsipity）是辉瑞公司研发的一款口服选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，能够选择性激活 S1P受体亚型1、4和5，用于治疗包括胃肠道疾病和皮肤病在内的一系列免疫炎性疾病。Etrasimod最初由Arena Pharmaceuticals公司开发，辉瑞于2022年完成了对Arena的收购；云顶新耀于2017年从Arena获得了在大中华区和韩国开发、生产和商业化Etrasimod的独家权利。该药此次获批是基于两项名为ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12的Ⅲ期临床研究，结果均显示，Etrasimod治疗组患者用药后12周和52周的临床缓解率均显著优于安慰剂组。

Zilucoplan（商品名：Zilbrysq）是优时比研发的一款补体C5抑制剂，通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。与静脉给药治疗相比，患者使用可自我给药的Zilucoplan的获益包括减少往返医院的旅行时间、减少对工作的干扰和增加生活独立性。与单克隆抗体C5抑制剂不同，作为一种肽，Zilucoplan可与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，无需补充给药。该药此次获批是基于名为RAISE的临床研究，结果显示，在广泛的轻度至重度抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）成人患者人群中，Zilucoplan在第12周时，在不同患者和临床医生报告的结局方面相对于安慰剂均显示获益。

Bimekizumab（商品名：Bimzelx）是优时比研发的首个白介素-17A/F（IL-17A/F）抑制剂，能够强力并特异性地中和IL-17A和IL-17F。IL-17A在斑块状银屑病、银屑病关节炎和强直性脊柱炎的发病机制中起关键作用。IL-17A与IL-17F具有大于50％的结构同源性和重叠的生物学功能，在多种发生炎症的人体组织中均上调，并与其他促炎细胞因子协同作用，放大炎症反应。该药此次获批是基于三项Ⅲ期临床研究结果，Bimekizumab相对安慰剂或IL-12/IL-23抑制剂Ustekinumab、TNFα抗体Adalimumab（BE SURE试验），患者在用药第16周时皮损清除率均有显著改善。Bimekizumab此前于2021年8月在欧盟获批上市。

Vamorolone（商品名：Agamree）由瑞士Santhera制药研发，是一款首创的具有口服活性的解离性类固醇抗炎药和膜稳定剂，能够改善肌营养不良。Vamorolone的作用机制与糖皮质激素结合的受体相同，但是它改变了其下游活性，因为不是11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，所以不会造成局部组织扩增和皮质类固醇相关毒性。该药此次获批主要是基于名为VISION-DMD的Ⅱb期临床研究，结果显示，与安慰剂组相比，Vamorolone组患者在治疗24周后表现出良好的安全性和耐受性。与皮质类固醇不同，患者使用Vamorolone后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，证实其不会造成生长抑制，也不会对骨代谢产生负面影响。

Mirikizumab（商品名：Omvoh）是礼来公司研发的首个获批治疗溃疡性结肠炎的IL-23抗体。该药此次获批是基于名为UC-1和UC-2的临床研究，结果显示，Mirikizumab相比于安慰剂，在给药12周时，患者溃疡性结肠炎的临床缓解率和内镜缓解率均显著更优，并且在对JAK抑制剂或者生物制剂无效的患者中仍然有很好的疗效。Mirikizumab此前已于今年3月在日本获批上市。

特瑞普利单抗是君实生物研发的PD-1抗体药物，是美国首个且唯一获批用于鼻咽癌治疗的药物。此次在美获批是基于名为POLARIS-02及JUPITER-02的两项临床研究，结果显示，特瑞普利单抗联合化疗治疗转移性鼻咽癌患者，或单药治疗接受过二线及以上系统治疗失败的鼻咽癌患者，均能显示生存获益。此前，基于上述两项研究，特瑞普利单抗用于晚期鼻咽癌一线和后线治疗的两个适应证均已在中国获得批准。

欧盟批准1款新药上市

10月份，欧盟批准了1款新药上市，根据Pharmadigger数据库，非全球首次批准（详见表3）。

Pirtobrutinib（商品名：Jaypirca）是礼来公司研发的新一代非共价BTK抑制剂，用于既往接受过至少二线系统治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。与目前上市的共价BTK抑制剂不同，Pirtobrutinib不与C481产生共价结合，因此不会受到耐药C481突变对活性造成的抑制，有望克服共价BTK抑制剂的耐药性。Pirtobrutinib已于今年1月获美国FDA批准上市。（陈倩）

（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计）

(责任编辑：陆悦)

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